Mereo BioPharma, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en oncología y enfermedades raras, y Ultragenyx Pharmaceutical, una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y comercialización de productos novedosos para enfermedades graves raras y ultrararas, anunció hoy una licencia y un acuerdo de colaboración para setrusumab, un anticuerpo monoclonal en desarrollo clínico para la osteogénesis imperfecta (OI).
Setrusumab es un anticuerpo monoclonal completamente humano anti-esclerostina en investigación que ha demostrado la capacidad de mejorar la producción y la densidad óseas, lo que conduce a una mayor resistencia ósea en modelos animales de OI. Los datos de una fase 2b de setrusumab realizada por Mereo demostraron un aumento dependiente de la dosis en la formación, densidad y fuerza óseas en adultos con OI.
“La osteogénesis imperfecta es una enfermedad genética rara y devastadora, sin terapias aprobadas actualmente. Estamos orgullosos de asociarnos con Ultragenyx para continuar el desarrollo de setrusumab como potencialmente la primera terapia aprobada para la OI tanto en niños como en adultos”, ha explicado la doctora Denise Scots-Knight, directora ejecutiva de Mereo.
“Tras los datos positivos de nuestro estudio ASTEROID Fase 2b, nos propusimos encontrar el socio adecuado y creemos que Ultragenyx, con su historial comprobado de desarrollo y comercialización de terapias novedosas para enfermedades raras, está en una posición ideal para respaldar el avance futuro. de nuestro innovador candidato terapéutico. Esperamos seguir trabajando en estrecha colaboración con Ultragenyx para que setrusumab esté disponible para la comunidad de OI en todo el mundo", ha añadido la doctora.
Mereo ha completado el estudio de fase 2b ASTEROID de setrusumab en tres grupos de dosis mensuales durante 12 meses en 90 adultos
"Setrusumab es un gran complemento para la cartera de productos de Ultragenyx y nos permite aprovechar la amplia experiencia e infraestructura que hemos establecido en enfermedades metabólicas óseas con Crysvita", ha afirmado, por su parte, Emil D. Kakkis, director ejecutivo y presidente de Ultragenyx. “Lo más importante es que setrusumab es una opción prometedora para pacientes con osteogénesis imperfecta, que es una de las enfermedades óseas genéticas más comunes asociadas con fracturas óseas frecuentes”, ha detallado.
Setrusumab es un anticuerpo monoclonal completamente humano que inhibe la esclerostina, una proteína que actúa sobre una vía clave de señalización ósea e inhibe la actividad de las células formadoras de hueso. Al bloquear los efectos inhibidores de la esclerostina, el anticuerpo anti-esclerostina provoca la formación de hueso nuevo, una mayor producción de colágeno y una mayor densidad y fuerza mineral ósea. La inhibición de la esclerostina también reduce la resorción ósea excesiva, lo que mejora aún más el impacto sobre la densidad ósea.
En varios modelos de ratón de OI, se demostró que el uso de anticuerpos anti-esclerostina estimula la formación ósea, mejora la masa y densidad ósea, reduce la fragilidad ósea, aumenta la rigidez y resistencia de los huesos largos y reduce el número de fracturas.
Mereo ha completado el estudio de fase 2b ASTEROID de setrusumab en tres grupos de dosis mensuales durante 12 meses en 90 adultos con OI tipos I, III y IV.
Las empresas se expandirán y priorizarán inicialmente el desarrollo de setrusumab para pacientes pediátricos con OI. Se están finalizando planes de desarrollo que pueden incluir cambios en los diseños de estudios actuales, y requerirán discusiones con agencias reguladoras, para un estudio pediátrico de Fase 2/3 que primero se enfoca en determinar la dosis óptima basada en aumentos en la producción de colágeno usando niveles séricos de P1NP y un perfil de seguridad aceptable.
Después de la determinación de la dosis, el estudio está diseñado para adaptarse a una etapa fundamental de Fase 3, evaluando la reducción de fracturas durante un período estimado de 15 a 24 meses como el criterio principal de valoración pendiente de revisión regulatoria. Se espera que el estudio pediátrico de fase 2/3 comience en 2021. También se está planificando un estudio fundamental separado para adultos con OI.