Después de recibir la terapia génica experimental de Pfizer, durante el estudio de fase 2 DAYLIGHT, un paciente menor murió debido a un paro cardíaco. Este ensayo clínico está probando un tratamiento en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético de desgaste muscular.
En primera instancia, Pfizer no quería dar declaraciones de lo sucedido. Sin embargo, un portavoz de la empresa comunicó a Reuters que se trata de "un evento adverso grave y fatal como un paro cardíaco en un participante del estudio de fase 2 DAYLIGHT".
"El paciente recibió la terapia génica en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023".
Según una declaración de una carta comunitaria atribuida al equipo de terapia génica DMD del fabricante de medicamentos y publicada por un grupo de defensa sin fines de lucro el paciente "recibió la terapia génica" en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023.
Según el estudio, todos los participantes tienen un seguimiento durante cinco años después de haber recibido el tratamiento con terapia génica, iniciado en agosto de 2022 y cuya finalización se prevé para principios de 2029.
Ante este trágico suceso, la compañía explica que, junto con el comité externo independiente de monitorización de datos, ha abierto una investigación para realizar una revisión de los datos y comprender la causa potencial.
MÁS PACIENTES EN PELIGRO
El estudio anterior no es el único en el que está comprobando esta terapia génica, también se está probando en otro estudio de DMD en etapa avanzada, llamado CIFFREO. Este ensayo se realiza en pacientes de niños de 4 a 8 años de edad. "No hay ningún impacto en nuestra expectativa de obtener resultados en la última etapa", declara la compañía a Reuters en su correo electrónico.
Tras lo ocurrido, ha decidido suspender la dosificación asociada con la parte cruzada del estudio CIFFREO, según la carta. La pausa en la dosificación no se aplica a otros ensayos en curso para el candidato a terapia, ya que la dosificación se completó en esos estudios.
"Prevemos comenzar potencialmente el análisis primario del ensayo CIFFREO de fase 3 de fordadistrogene movaparvovec a finales de este mes y compartir los resultados de primera línea relativamente pronto", concluyo la empresa.