Sarepta Therapeutics ha anunciado que su terapia de ARN para la distrofia muscular de Duchenne podría ser más efectiva que sus medicamentos existentes.
Concretamente, en un ensayo llamado Momentum, el SRP-5051 de Sarepta mejoró los niveles de dos biomarcadores críticos, pero aparecieron efectos secundarios graves en tres de los cuatro participantes del ensayo.
Sarepta encontró evidencia en el ensayo de fase 2 Momentum de que SRP-5051 aumentó la omisión de exones y la producción de distrofina. Pero la terapia, que se administra una vez al mes, también desencadenó eventos adversos graves en varios pacientes.
El SRP-5051 de Sarepta mejoró los niveles de dos biomarcadores críticos, pero aparecieron efectos secundarios graves en tres de los cuatro participantes
Precisamente, dos pacientes sufrieron una caída crítica en los niveles de magnesio, llamada hipomagnesemia, y tuvieron que ser tratados con un suplemento intravenoso. Los niveles de potasio de otro paciente se desplomaron. No obstante, todos los pacientes fueron tratados y los casos se resolvieron rápidamente, según ha informado la compañía.
Sin embargo, Sarepta no encontró ningún caso de toxicidad renal en ninguno de los pacientes, lo cual es "clave", debido a que otras compañías como Pfizer, que está desarrollando una terapia génica para la DMD, informó casos de lesión renal en un ensayo clínico en etapa inicial.
Los datos de eficacia revelados en el ensayo son prometedores, incluso sugiriendo que SRP-5051 podría mejorar las tres terapias aprobadas por Sarepta.