Novartis ha informado de la muerte de dos pacientes debido a insuficiencia hepática aguda tras el tratamiento con la terapia génica, Zolgensma, utilizada para tratar la atrofia muscular espinal.
La empresa ha notificado a las autoridades sanitarias en los mercados donde se vende el medicamento, incluida la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), y ha informado a los profesionales sanitarios pertinentes como paso adicional.
Zolgensma de Novartis, que obtuvo la aprobación condicional de la UE a principios de 2020, cuesta más de dos millones de dólares por paciente
"Si bien esta es información de seguridad importante, no es una nueva señal de seguridad y creemos firmemente en el perfil de riesgo/beneficio general favorable de Zolgensma", ha declarado Novartis en un comunicado.
Los dos casos fatales de insuficiencia hepática aguda han ocurrido en Rusia y Kazajstán después de 5 a 6 semanas de infusión de Zolgensma y alrededor de 1 a 10 días después del inicio de la reducción gradual de los corticosteroides.
Zolgensma de Novartis, que obtuvo la aprobación condicional de la UE a principios de 2020, cuesta más de dos millones de dólares por paciente.