Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a diagnosticar, prevenir o tratar aquellas patologías que tienen una prevalencia inferior a 1 caso por cada 2.000 habitantes, esto es, 5 casos por cada 10.000 habitantes, las enfermedades raras. Conseguir comercializar medicamentos dirigidos a patologías raras aunque graves no genera suficientes beneficios como para justificar una inversión.
En el primer informe cuatrimestral de 2023 sobre el acceso a estos medicamentos en España, presentado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) se analiza la situación de los productos con nombre comercial identificados como fármacos huérfanos a fecha 30 de abril de 2023.
Se trata de enfermedades que afectan a un máximo de unos 250.000 pacientes en la Unión Europea y aproximadamente 25.000 en España, aunque puede variar la designación de enfermedad rara en función del territorio debido a diferentes factores como los genéticos, las condiciones ambientales, e incluso estilo de vida.
Si analizamos los datos anuales de 2022 podemos concluir que en este periodo se alcanzó la cifra total de 195 productos con nombre comercial designados como huérfanos positiva por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), de los cuales un total de 146 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria.
Llegando a España un 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE pero solo estando financiados un 43% de estos
Según estos datos anuales a nivel nacional durante el periodo anterior se aprobó la financiación de nueve medicamentos huérfanos nuevos, llegando a alcanzar un total de 123 productos huérfanos con Código Nacional y los 63 productos financiados, llegando a España un 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE pero solo estando financiados un 43% de estos. Cabe destacar que de este porcentaje, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones.
Otro dato bastante preocupante es el empeoramiento en el tiempo de espera para la toma de decisiones en cuanto al precio y reembolso en nuestro país, pasando de los 24 meses en 2021, a 34 meses en 2022. El informe de la AELMHU sobre los datos de 2022 enmarca que son 60 los medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en nuestro país.
El estudio referido a los datos del primer cuatrimestre de 2023 realizado por AELMHU revela que la mayoría de los datos analizados han mejorado respecto al año anterior. Durante el primer cuatrimestre de 2023 se alcanzó la cifra de 202 productos con nombre comercial y designación huérfana, de los que 146 cuentan con autorización para la comercialización comunitaria, 12 más que durante el mismo periodo de 2022.
Se ha llegado a alcanzar la cifra de 127 productos huérfanos con Código Nacional y los 70 productos financiados, 12 productos más que durante el mismo periodo de 2022
En España durante el periodo cuatrimestral se asignaron 5 nuevos códigos nacionales esto significa que se han autorizado 5 nuevas presentaciones de medicamentos huérfanos para su comercialización en España. A su vez, según los datos, se aprobó la financiación de 7 nuevos medicamentos huérfanos, lo que significa que en números totales se ha llegado a alcanzar la cifra de 127 productos huérfanos con Código Nacional y los 70 productos financiados, 12 productos más que durante el mismo periodo de 2022.
Esta mejora debe seguir de manera gradual para hacer frente a las entre 6.000 y 8.000 patologías raras que reconoce la Organización Mundial de la Salud (OMS) de las cuales una gran mayoría, más del 80%, son de origen genético. Según los datos solo en la mitad de estas ocurre una manifestación durante la vida adulta, aunque aparecen también entre el tres y el cuatro por ciento de todos los niños nacidos vivos, solo se dispone de un conocimiento científico detallado de unas 1.000 de todas ellas.
Pese a que se debe continuar en la lucha, debemos ser conscientes de las victorias. En el cómputo global del informe, se manifiesta como durante el primer cuatrimestre de este año han llegado a España un 87% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE y se ha financiado un 48% de los mismos, que en contraposición con los datos del primer cuatrimestre del 2022 donde estaban en un 44% vemos que supone cuatro puntos porcentuales más de productos financiados. Podemos ver a su vez como 19 de los medicamentos con autorización comercial comunitaria no han llegado todavía a nuestro país, lo que representa un 13% de la innovación autorizada a nivel europeo.
Nos encontramos que hay 3 menos que a finales de 2022, y el 42% de los cuáles lleva tres años o más esperando una resolución favorable
Sin embargo según la información más reciente proporcionada por Agencia Europea del Medicamento, Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad, actualmente en nuestro país hay 57 los medicamentos huérfanos que continúan pendientes de financiación. Los datos. Pese a esto, los datos continúan siendo favorables, ya que nos encontramos que hay 3 menos que a finales de 2022, y el 42% de los cuáles lleva tres años o más esperando una resolución favorable de financiación, siete puntos porcentuales menos que en el mismo periodo del 2022.
Podemos concluir a su vez que durante los primeros meses de 2023 y hasta el 30 de abril de 2023, ha habido una mejora en cuanto al tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país, habiendo un reducción de seis meses en el tiempo de espera pasando de los 32 meses en los inicios de 2022 a 26 meses en el mismo periodo del año 2023, lo que supone un descenso del 19% en los tiempos de espera a lo largo de este año.