CSL ha anunciado este miércoles que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización condicional (ACC) a 'Hemgenix' (etranacogene dezaparvovec), la primera y única terapia génica de un solo uso para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.
Así se ha convertido en la primera terapia génica aprobada para la hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE).
En el ensayo clínico en curso, 'Hemgenix' redujo la tasa de hemorragias anuales con una única perfusión mediante la administración de un gen funcional que actúa como cianotipo del factor IX de coagulación, una proteína importante para la coagulación de la sangre.
"La aprobación de 'Hemgenix' en Europa es la esencia de la buena ciencia, que capaz de ofrecer un medicamento que creemos que puede transformar el paradigma de tratamiento para las personas con hemofilia B y para los profesionales sanitarios que las tratan", ha comentado el responsable de Investigación y Desarrollo y director médico de CSL, Bill Mezzanotte.
Actualmente, las personas con hemofilia B necesitan un tratamiento de por vida de perfusiones intravenosas del factor IX para mantener niveles suficientes, lo que puede tener un impacto significativo en su calidad de vida y bienestar.
Según el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), existe "una necesidad médica no cubierta de nuevos enfoques terapéuticos que puedan liberar a los pacientes de la carga de las perfusiones frecuentes, o puntuales en el momento de una hemorragia".
Se ha convertido en la primera terapia génica aprobada para la hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE)
La decisión de la Comisión Europea sigue el dictamen positivo del CHMP de diciembre de 2022, basado en los resultados del ensayo pivotal 'HOPE-B', el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha.
Estos resultados mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con 'Hemgenix' experimentaron un aumento estable y duradero de los niveles medios de actividad del factor IX (con una actividad media del factor IX del 36,9%), lo que supuso una reducción de la tasa de hemorragias anualizada (ABR) ajustada del 64 por ciento.
Tras la perfusión de 'Hemgenix', el 96% de los pacientes suspendieron la profilaxis rutinaria con factor IX y el consumo medio del factor IX se redujo en un 97 por ciento a los 18 meses después del tratamiento, en comparación con el período de preinclusión.
El análisis del estudio HOPE-B a 24 meses continuó mostrando un efecto constante y duradero de 'Hemgenix'. En un entorno clínico, el tratamiento se sigue tolerando bien en general, sin que se produzcan efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.
En el Reino Unido, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios está revisando actualmente la solicitud de CSL para 'Hemgenix'. Esta terapia génica ya fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) en noviembre de 2022.