Novartis ha anunciado este viernes que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la aprobación de Kymriah (tisagenlecleucel, anteriormente CTL019), un nuevo tratamiento de administración única que utiliza las propias células T del paciente para combatir el cáncer. La opinión positiva incluye dos neoplasias de células B: leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída en pacientes de hasta 25 años de edad; y linfoma difuso de células B grandes (LDCBG) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico en adultos.
"La opinión positiva del CHMP para Kymriah es un momento decisivo para los pacientes pediátricos y adultos en Europa con cánceres de la sangre agresivos", explicó Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology. "Esta terapia realmente transformadora ayuda a abordar una profunda necesidad no satisfecha y Novartis se enorgullece de que nuestro liderazgo en la innovación CAR-T suponga una diferencia significativa para los pacientes en la UE".
Si la Comisión Europea la aprueba, Kymriah representará la primera terapia celular CAR-T disponible en la Unión Europea (UE) para LLA de células B y LDCBG
Tanto la LLA de células B como el LDCBG son neoplasias agresivas con importantes deficiencias de tratamiento para los pacientes. En Europa, la LLA representa aproximadamente el 80% de los casos de leucemia en niños y para aquellos pacientes que recaen, el pronóstico es desalentador. Esta baja tasa de supervivencia, se produce a pesar de que los pacientes reciben múltiples tratamientos, que incluyen quimioterapia, radioterapia, terapia dirigida o trasplante de progenitores hematopoyéticos y resalta aún más la necesidad de nuevas opciones de tratamiento. El LDCBG es la forma más común de linfoma no Hodgkin, que representa hasta el 40% de todos los casos a nivel mundial. Para los pacientes que recaen o no responden al tratamiento inicial, existen opciones de tratamiento limitadas que proporcionen respuestas duraderas y las tasas de supervivencia son bajas para la mayoría de los pacientes debido a la no elegibilidad para el trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (autoTPH) o porque la quimioterapia de rescate o el autoTPH han fallado.
La opinión positiva del CHMP se basa en dos ensayos pivotales de Fase II, ELIANA y JULIET, promovidos por Novartis, a nivel mundial, multicéntricos, que incluyeron pacientes de Europa, EE. UU., Australia, Canadá y Japón.