Novartis ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Gilenya (fingolimod) para tratar a niños y adolescentes de 10-17 años con formas recurrentes-remitentes de esclerosis múltiple (EMRR). La autorización de comercialización europea hace de Gilenya el primer y único tratamiento oral modificador de la enfermedad aprobado para dichos pacientes, basándose en datos clínicos de Fase III. La población joven que padece EM tiene la necesidad crítica de optar a un tratamiento eficaz, ya que experimentan entre dos y tres veces más brotes que los adultos y esto suele asociarse con un pronóstico más grave y una discapacidad irreversible temprana comparada con la EM en adultos.
“Estamos emocionados con la noticia de que se haya aprobado un tratamiento indicado para jóvenes con EMRR en Europa, basándose en un estudio clínico controlado de Fase III”, comentó Pedro Carrascal, de la Plataforma Europea de Esclerosis Múltiple. “Los pacientes jóvenes afectados por EM a menudo sufren un impacto más grave de la enfermedad a lo largo de su vida. La aprobación de hoy ofrece a estos niños y sus familias la oportunidad de tener un futuro mejor”.
“La aprobación de hoy ofrece a estos niños y sus familias la oportunidad de tener un futuro mejor”
“La EM de inicio temprano puede tener un efecto devastador en la vida de niños y adolescentes, e impactar en su día a día en el colegio y en el tiempo con sus amigos y su familia”, comentó Paul Hudson, director ejecutivo de Novartis Pharmaceuticals. “Nuestra misión es cambiar el curso de la EM, tal y como como llevamos haciendo desde la aprobación inicial del tratamiento en 2011, y no cesaremos hasta que paremos la EM. Estamos encantados de que la decisión de hoy nos haya acercado un poco más a reimaginar el tratamiento de la EM en todas las edades”.
La aprobación de la CE se basa en el ensayo PARADIGMS, un estudio clínico de Fase III en EM, específicamente diseñado para niños y adolescentes de 10-17 años. Los resultados del estudio doble ciego, aleatorizado y multicéntrico de Gilenya frente a interferón beta-1a demuestran que, Gilenya reduce significativamente la tasa anualizada de brotes un 82% (comparado con interferón beta-1a, p<0,001) y y un 85,7% de los pacientes tratados con Gilenya se mantuvieron libres de brotes hasta 24 meses, frente al 38,8% de los pacientes tratados con interferón beta-1a (p<0,001). Los pacientes tratados con Gilenya también demostraron una reducción del riesgo de progresión de la discapacidad del 77% en comparación con los pacientes tratados con interferón beta-1a (p<0,007). Gilenya también reduce significativamente el número de lesiones T2 nuevas o aumentadas en un 53% (comparado con interferón beta-1a, p<0,001) y la tasa anualizada de pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral) un 40% (comparado con interferón beta-1a, p=0,014), a lo largo del periodo de tratamiento Los datos completos del ensayo clínico PARADIGMS se publicaron en The New England Journal of Medicine en septiembre de 2018
La decisión de la Comisión Europea es aplicable a los 28 estados miembros de la Unión Europea, además deIslandia, Noruega y Liechtenstein. Gilenya® se aprobó inicialmente para adultos mayores de 18 años con formas recurrentes de esclerosis múltiple en EE. UU. y Europa. Gilenya recibió la aprobación de la FDA para tratar a niños y adolescentes a partir de 10 años con EM el 11 de mayo de 2018.