Otsuka Pharmaceutical (Otsuka) ha anunciado los resultados detallados del ensayo Fase III Reprise de tolvaptan en pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante (Pqrad). Estos resultados demuestran que tolvaptan alcanzó una mayor reducción del objetivo principal, la tasa de cambio en el filtrado glomerular estimado (FGe) en comparación con placebo.
El FGe, el objetivo principal del ensayo, es una medida clave de la función renal. El cambio en el FGe entre la situación inicial previa al tratamiento y el seguimiento tras el tratamiento, ajustado por la duración del ensayo para cada paciente y expresado por año fue de ‑2,34 ml/min/1,73 m2/año con tolvaptan frente a ‑3,61 ml/min/1,73 m2/año con placebo, lo que supone una reducción del 35% de 1,27 ml/min/1,73 m2/año (IC del 95% 0,86 a 1,68; P<0,001).
Estos datos se han presentado este fin de semana como abstract oral de última hora en la Semana del Riñón de la Sociedad Americana de Nefrología (ASN) de 2017 en Nueva Orleans, y se han publicado simultáneamente online en el New England Journal of Medicine.
La poliquistosis renal (PQR) es un trastorno genético progresivo que afecta a los riñones, en el que aparecen quistes llenos de líquido en los riñones a lo largo del tiempo, que provocan un aumento del tamaño de estos órganos y la inhibición de su capacidad para funcionar con normalidad, lo que lleva a insuficiencia renal en la mayoría de los pacientes. La Pqrad es el tipo más común de PQR y es la cuarta causa de insuficiencia renal. Aproximadamente el 70% de los pacientes europeos con Pqrad acaban desarrollando enfermedad renal terminal (ERT) a una mediana de edad de 58 años.
La poliquistosis renal es un trastorno genético en el que aparecen quistes llenos de líquido en los riñones
Vicente Torres, MD, PhD, director del Translational Polycystic Kidney Disease Center de la Clínica Mayo e investigador principal del ensayo Reprise, comentó: "Tolvaptan enlenteció la tasa de deterioro de la función renal en este ensayo. Estos datos suponen un hito significativo en la investigación de esta enfermedad."
"Es gratificante ver la trascendencia de los hallazgos del ensayo Reprise, que avalan adicionalmente la utilidad de tolvaptan en los pacientes con Pqrad", dijo Robert McQuade, PhD, vicepresidente ejecutivo y director de Estrategia de Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization.
Junto con los resultados de los estudios pivotales previos, los hallazgos del ensayo Reprise constituyen la base de la respuesta a la Carta de respuesta completa emitida por la Food and Drug Administration (FDA) en agosto de 2013, que Otsuka ha presentado a la FDA para tolvaptan como tratamiento para los pacientes con Pqrad.