El 40% de los medicamentos huérfanos son para tratar cánceres raros

En total sólo hay 95 fármacos autorizados destinados al tratamiento de determinadas enfermedades poco frecuentes, mientras que el número de patologías de este tipo superan las 7.000.

CS
7 febrero 2017 | 21:00 h
Rueda de prensa de la presentación del Día Mundial contra las Enfermedades Raras
Rueda de prensa de la presentación del Día Mundial contra las Enfermedades Raras
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) desea trasladar la necesidad de impulsar la investigación en enfermedades poco frecuentes bajo un enfoque integral y de trabajo en red. De esta forma, se busca generar una acción colaborativa donde confluyan todos los agentes implicados, sector público, el sector privado, la ciudadanía, el mundo académico, la industria y las asociaciones de pacientes. Así, pretende que se favorezca el mecenazgo mediante un sistema de incentivos que haga posible la sostenibilidad y viabilidad de los proyectos de investigación en enfermedades raras.

Los medicamentos huérfanos cuentan con desarrollos de investigación de alto coste
Como punto de inicio, Feder en el marco del Día Mundial contra estas patologías que se celebra el próximo 28 de febrero, reivindica la necesidad de que se incluya la investigación científica en enfermedades raras como una actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE). "Esto supondría mayores bonificaciones fiscales que las que prevé la ley de mecenazgo para las actividades de interés general, ya que se elevaría en cinco puntos los porcentajes de las deducciones para las donaciones a favor de dichas actividades", asegura Juan Carrión, presidente de Feder y su Fundación.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Los medicamentos específicos para el tratamiento de las enfermedades raras, los medicamentos huérfanos, cuentan con desarrollos de investigación de alto coste. Según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), la inversión media para desarrollar uno de ellos es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo una de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado.


Esta es una de las principales razones por las que a día de hoy en Europa tan sólo se cuente con 95 medicamentos autorizados, frente a las más de 7.000 enfermedades poco frecuentes estimadas según la Organización Mundial de la Salud (OMS). "Medicamentos de los cuáles en torno al 40% son para tratar cánceres raros. Además, en España, tan sólo se han comercializado 53 de ellos", informa Carrión.

INVESTIGACIÓN PARA FAVORECER EL ACCESO AL DIAGNÓSTICO

La investigación en enfermedades raras es clave. A partir de la misma se favorecería el impulso de nuevos procedimientos de diagnóstico para fomentar la obtención del mismo y la detección precoz impulsando medidas que garanticen el acceso a pruebas genéticas en todo el territorio nacional, así como potenciando el conocimiento científico asociado a los factores de riesgo para el establecimiento de estrategias de prevención primaria.

Además, también se promovería el desarrollo de nuevas dianas terapéuticas para el impulso de tratamientos y terapias innovadoras. De esta forma, es necesario "impulsar la investigación respecto a los medicamentos huérfanos, medicamentos coadyuvantes, productos sanitarios, tratamientos quirúrgicos especiales, ayudas técnicas, de rehabilitación, productos de apoyo y otras prestaciones del ámbito ortoprotésico, así como el apoyo psicológico y fisioterapéutico", explica Carrión.

Pero, la investigación en enfermedades poco frecuentes permitirá ir más allá. Desde Feder aseguran que "más allá de la perspectiva sanitaria, el abordaje de estas patologías requiere la aplicación de servicios asistenciales, tales como la atención temprana, rehabilitación y logopedia, entre otros. La investigación en este ámbito nos permitirá avanzar en disponer evidencias científicas relativas a la mejora de la calidad de vida favoreciendo que las personas con enfermedades raras puedan optimizar sus capacidades, mejorar las habilidades personales y sociales y prevenir complicaciones".


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