"Que no haya una fecha establecida, supone que el inicio podría retrasarse hasta incluso 3 o 4 años"
Sin embargo, según explica el padre del pequeño, José Javier García Herrero, la compañía farmacéutica Esteve, que es la que posee la patente para esa terapia, “no tiene previsto el comienzo de su ensayo clínico. Que no haya una fecha establecida, supone que el inicio podría retrasarse hasta incluso 3 o 4 años”.Este es el motivo por el que su padre ha emprendido una campaña de recogida de firmas a través de la plataforma change.org con el objetivo de que el laboratorio comience por fin el estudio. Hasta el momento han conseguido reunir el apoyo de más de 109.000 firmas y el próximo reto son las 150.000.
"Tenemos todas las esperanzas puestas en la nueva terapia génica desarrollada en Barcelona"
El tratamiento génico que podría curar a Ángel se basa en una única dosis intraventricular y consiste en la introducción de un gen que reemplazaría al que le impide desarrollar una enzima. Hasta ahora, el pequeño se somete semanalmente a un tratamiento enzimático en el Hospital Clínico de Valladolid y una vez al mes viaja a Madrid para participar en un ensayo clínico en el Hospital Niño Jesús. Este tipo de tratamientos sólo consiguen ralentizar los síntomas de la enfermedad, pero no acaban con ella. “Nosotros, sus padres, tenemos todas las esperanzas puestas en la nueva terapia génica desarrollada en Barcelona y a la que pedimos acceder cuanto antes”, indican en la descripción de la campaña.Esta terapia tiene la designación de medicamento huérfano tanto por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), como por parte de la estadounidense, la FDA. Tener esta designación proporciona ciertos beneficios a la compañía farmacéutica, como el número de años con la patente y poder fijar un precio para su posterior comercialización, normalmente muy elevado.
Según las padres de Ángel, Esteve “dice que hasta que no concluya un próximo ensayo de la terapia génica del síndrome de Sanfilippo (otra enfermedad rara), no comenzarán con el del síndrome de Hunter. “El de Sanfilippo aún no ha comenzado y durará aproximadamente tres o cuatro años, por lo que si el ensayo del síndrome de Hunter no empieza hasta que finalice este, quizás sea demasiado tarde para salvar las vidas de nuestros hijos. No podemos esperar tanto”, lamentan.
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