El fármaco 'Amvuttra' (vutrisiran) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), según ha informado Alnylam Pharmaceuticals. Se trata de un medicamento empleado para tratar la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (AhTTR) en estadio 1 y 2.
La aprobación de este fármaco, un ARNi terapéutico, se basó en los resultados positivos de 18 meses del estudio de fase 3 'HELIOS-A', en el que 'Amvuttra' mejoró significativamente los signos y síntomas de la amiloidosis AhTTR, con una media del 50 por ciento de pacientes que experimentaron una detención o reversión de sus manifestaciones de polineuropatía.
"La AhTTR es una enfermedad devastadora que tiene su origen en un cambio genético (mutación) que afecta a la función de una proteína denominada transtiretina (TTR), que se produce principalmente en el hígado. Los pacientes pueden presentar una variedad de síntomas asociados a otras enfermedades más comunes", ha detallado el director general de Alnylam Pharmaceuticals en España, Sergio Bullón.
Sergio Bullón: "La aprobación de 'Amvuttra' supone un nuevo peldaño en el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos pacientes"
Así, los síntomas pueden afectar a diversas partes del cuerpo, como el sistema nervioso, el sistema cardiovascular y el aparato digestivo, con un pronóstico muy grave, incluyendo la muerte temprana si no se diagnostica y se trata a tiempo. "Por eso, para nosotros es tan importante la aprobación de 'Amvuttra', porque supone un nuevo peldaño en el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos pacientes", ha expresado.
En el estudio, el medicamento alcanzó el objetivo primario y todos los objetivos secundarios del estudio tanto a los nueve meses como a los 18 meses, demostrando una reversión del deterioro de la neuropatía y un buen perfil de seguridad y tolerabilidad.
Tras 18 meses de dosificación, las reacciones adversas más frecuentes en los pacientes tratados con este producto fueron artralgia (dolor articular) y dolor en las extremidades (dolor en brazos y piernas). Otras reacciones adversas menos frecuentes notificadas con el tratamiento fueron disnea (dificultad para respirar), reacción en el lugar de inyección y aumento de la fosfatasa alcalina en sangre (una enzima hepática).
"Alnylam ha liderado la traslación del descubrimiento del ARN de interferencia (ARNi), galardonado con el Premio Nobel, a una clase totalmente nueva de medicamentos, por lo que la inclusión de 'Amvuttra' en la cartera básica del SNS marca un hito histórico para el manejo de esta terrible enfermedad", ha afirmado el director médico de Alnylam Pharmaceuticals España, Alberto Torres.