Un grupo de científicos del grupo de Investigación Clínica y Traslacional en Cáncer del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe) ha identificado una nueva estrategia terapéutica con prometedores resultados para tratar a menores diagnosticados de neuroblastomas con una alteración genética en el cromosoma 11q.

El neuroblastoma es uno de los tumores pediátricos más frecuentes y aunque su supervivencia está por encima del 70 %, hay un subgrupo con "muy mal pronóstico" para el que investigadores del Hospital La Fe de València han identificado una nueva estrategia terapéutica.

De esta manera, la investigación, que ha sido publicada en la revista Clinical Cancer Research, abre la puerta a la realización de un ensayo clínico. Este tratamiento se trata de una estrategia de medicina de precisión que prevé seleccionar a los pacientes según las características genéticas del tumor y utilizar fármacos dirigidos contra una vía defectuosa en el tumor, la maquinaria de reparación del ADN.

Con la pérdida de la región cromosómica 11q, estos tumores ven mermada una de las vías de reparación del ADN y, según la investigación, el objetivo es bloquear otra vía alternativa de reparación. Los neuroblastomas con deleción de 11q tienen defectos en una de las vías de reparación del ADN cromosómico y utilizando un fármaco que inhibe otra vía alternativa de reparación del ADN, y en combinación con una medicina que daña al ADN, se consiguen activar los mecanismos de muerte en la célula tumoral.

El siguiente paso es montar un ensayo clínico en humanos, aunque el único escollo de momento es encontrar financiación

Pero, los investigadores han encontrado que para que esta combinación de fármacos sea eficaz, es necesario que un gen llamado p53 no esté mutado. Dado que aunque este gen raramente está mutado en los neuroblastomas en el momento del diagnóstico, es frecuente su mutación en la recaída. Por lo que, los resultados apoyan que esta estrategia terapéutica debería emplearse desde el primer momento de los tratamientos para lograr su máxima eficacia.

Cada año se producen cerca de 900 casos de neuroblastoma en la Unión Europa -unos 90 de ellos en España- y entre el 25 o el 30% de ellos tienen esta alteración genética, según el experto, que añade que los cánceres pediátricos se consideran enfermedades raras y el neuroblastoma es uno de los más habituales.

Las investigaciones llevadas a cabo por el IIS La Fe, con numerosas líneas celulares de neuroblastoma y con xenoinjertos en ratones, demuestran la gran eficacia del tratamiento propuesto para inhibir el crecimiento tumoral."Al utilizar estos dos fármacos se consigue dañar el ADN e impedir su reparación específicamente en la célula tumoral, de manera que ésta no tiene otra alternativa que suicidarse por apoptosis", ha explicado a EFE el autor principal de la publicación, Jaime Font de Mora. El investigador ha explicado que el siguiente paso es montar un ensayo clínico en humanos, aunque el único escollo de momento es encontrar financiación.