CONSISTE EN CAMBIAR EL GEN DEFECTUOSO

Nueva terapia génica, eficaz en la función pulmonar de afectados de fibrosis quística

Científicos del Imperial College de Londres han desarrollado una novedosa técnica, que consiste en cambiar el gen defectuoso de esta patología hereditaria.

Nueva terapia génica, eficaz en la función pulmonar de afectados de fibrosis quística
Nueva terapia génica, eficaz en la función pulmonar de afectados de fibrosis quística

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06.07.2015 - 13:37

Hasta el momento, los fármacos de última generación para el tratamiento de la fibrosis quística se centran en la paralización de la evolución de la enfermedad, pero no en la cura. “Con los nuevos medicamentos logramos que se pare el desarrollo de la patología mientras se encuentra una solución genética”, señalaba con motivo del Día Mundial, el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, Tomás Castillo, en una entrevista a ConSalud.es.

Ahora, investigadores del Imperial College de Londres (Reino Unido) han logrado por primera vez resultados prometedores de una nueva terapia génica. El avance, publicado en la revista The Lancet Respiratory Medicine, muestra cómo esta novedosa terapia consigue mejorar la función pulmonar en algunos de los pacientes tratados, tras reemplazar el gen defectuoso.

Los investigadores consideran “alentador” a la vez que “modesto” este nuevo resultado, que abre nuevas posibilidades en el tratamiento de esta enfermedad hereditaria. La técnica consiste en cambiar el gen defectuoso causante de la patología mediante el uso de moléculas de ADN inhaladas que entregan una copia normal de dicho gen en las células pulmonares.


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