Europa da el visto bueno a midostaurina contra la leucemia mieloide aguda

Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la aprobación de midostaurina, comercializada con el nombre de Rydapt, para tratar a adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada con mutación en FLT3. De aprobarse por la Comisión Europea (CE), Rydapt estará indicado en combinación con inducción estándar de daunorrubicina y citarabina y quimioterapia de consolidación con altas dosis de citarabina y, para pacientes en respuesta completa, seguida de monoterapia de mantenimiento con Rydapt, para pacientes adultos con LMA recién diagnosticada con mutación en FLT3. También se recomendó la aprobación de Rydapt en monoterapia para tratar a pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia mastocítica.

De aprobarse, Rydapt será el primer tratamiento dirigido disponible en la Unión Europea (UE) para pacientes con LMA con mutación en FLT3 recién diagnosticada y pacientes con mastocitosis sistémica (MS) avanzada. La opinión va precedida de la reciente aprobación por la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) en 2017 de Rydapt para LMA con mutación en FLT3 y MS avanzada el 28 de abril y la aprobación de Swissmedic el 4 de mayo.

"Novartis se dedica a ofrecer nuevas opciones de tratamiento a pacientes con enfermedades raras, como LMA y MS avanzada, cuyos tratamientos apenas han evolucionado en los 25 últimos años", apunta Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. "Estamos satisfechos con la recomendación positiva del CHMP y emocionados de avanzar para ofrecerle este tratamiento tan necesitado a pacientes de toda Europa", añade.

La LMA es un cáncer raro y agresivo de la sangre y la médula ósea. En la UE, se estima que hay alrededor de 18.000 casos nuevos de LMA al año. Alrededor de un tercio de los pacientes con LMA tendrá una mutación en el gen FLT3.

La tirosina quinasa 3 similar a FMS (FLT3) es un tipo de receptor de la superficie celular que participa en el aumento de ciertas células de la sangre y la mutación del gen FLT3 puede provocar que la enfermedad avance más deprisa, mayores tasas de recaída y menores tasas de supervivencia que otros tipos de LMA. Antes de la aprobación de Rydapt en Estados Unidos, la estrategia terapéutica contra la LMA había permanecido prácticamente inalterada durante más de 25 años.

La MS avanzada es un trastorno raro de la sangre que se caracteriza por la proliferación y acumulación incontrolada de mastocitos (mediadores de respuestas alérgicas) en uno o más órganos. En la MS avanzada, los mastocitos se acumulan en cantidades tan grandes que pueden empezar a causar daños orgánicos. La mediana de la supervivencia global es actualmente de menos de seis meses para leucemia mastocítica, dos años para SM-AHN y 3,5 años para MSA.