El pasado jueves, la compañía PTC Therapeutics sufrió una caída de sus acciones en un 11%. El motivo se debe a que el regulador sanitario europeo reafirmó su negativo veredicto sobre el fármaco utilizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno hereditario de atrofia muscular progresiva.
"La noticia es desafortunada, ya que ataluren es actualmente la única terapia aprobada para el tratamiento de pacientes con DMD con mutaciones sin sentido en la UE", señala en una nota el analista de TD Cowen, Joseph Thome.
"La noticia es desafortunada, ya que Translarna es actualmente la única terapia aprobada para el tratamiento de pacientes con DMD"
En septiembre, el CHMP emitió una opinión negativa sobre la renovación y conversión de la autorización condicional para comercializar medicamentos diseñados para tratar enfermedades potencialmente mortales con pocas o ninguna opción de tratamiento.
Ante la negativa y la ratificación del rechazo a renovar este fármaco, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) comenzará la retirada del medicamento en Europa, en un plazo de 67 días, declara PTC Therapeutics.
Ataluren está diseñado para aumentar la producción de una proteína llamada distrofina, cuya ausencia provoca debilitamiento muscular en pacientes con DMD, una enfermedad neuromuscular que afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en el mundo.