La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado este lunes la terapia genética de Orchard Therapeutics para tratar a niños con leucodistrofia metacromática (MLD). Este tratamiento se ha convertido en el primero aprobado en EE.UU. para esta enfermedad rara.
El regulador hizo hincapié, además, en el riesgo potencial de cáncer de sangre asociado con el tratamiento, junto con la formación de coágulos de sangre o un tipo de inflamación de los tejidos cerebrales.
Según la FDA, se estima que esta patología rara afecta a una de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. La MLD daña al cerebro y al sistema nervioso, se caracteriza por la acumulación de ciertas sustancias grasas en las células y provoca la pérdida de la función motora y cognitiva y la muerte prematura.
La terapia esta basada en datos de un estudio donde un total de 37 niños recibieron esta terapia en dos ensayos clínicos abiertos
Esta terapia única, denominada Lenmeldy en Estados Unidos, se basa en datos de un estudio donde un total de 37 niños recibieron esta terapia en dos ensayos clínicos abiertos. Los resultados mostraron que este tratamiento reducía significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte en comparación con los niños no tratados. Está indicada para ciertas etapas de progresión de la enfermedad, según informan desde Reuters.
En la Unión Europea, la terapia, también aprobada, se vende bajo la marca Libmeldy.
Orchard fue adquirida por la empresa farmacéutica japonesa Kyowa Kirin por 477,6 millones de dólares (440,3 millones de euros) el pasado año. Antes de la adquisición de Orchard, el analista de TD Cowen, Yaron Werber, estimaba que las ventas máximas de esta terapia a nivel mundial se situarían alrededor de 300 millones de dólares (276 millones de euros), con ventas anuales de menos de 70 millones de dólares (64 millones de euros) hasta 2025.