Los pacientes con el trastorno inflamatorio angioedema hereditario (AEH) que tomaron el medicamento CRISPR de Intellia Therapeutics han conseguido estar libres de ataques durante un año o más después de recibir solo una dosis de este tratamiento. Esta es una de las principales novedades que ha presentado la compañía en el marco del Congreso Híbrido de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica en Alemania este fin de semana.
Concretamente, bajo el nombre NTLA-2002, se está probando en un ensayo de fase ½ de pacientes con AEH tipo I o II. Los resultados obtenidos, según recoge Fierce Biotech, suponen un gran avance y pueden llegar a ser una “cura funcional”.
En cuanto al AEH, es causado por un bajo nivel o funcionamiento inadecuado de una proteína llamada inhibidor de C1, afectando a los vasos sanguíneos y pudiendo ocasionar la hinchazón rápida de las manos, los pies, las extremidades, la cara, el tracto intestinal, la laringe o la tráquea. En los 10 pacientes que participaron en el estudio, una sola dosis condujo a una reducción media del 95% en la tasa de ataque mensual durante el seguimiento.
Estamos encantados de ver que los pacientes que recibieron la primera dosis están libres de ataques durante aproximadamente un año o más, con NTLA-2002 demostrando un perfil de seguridad muy favorable
El estudio que analiza la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de NTLA-2002, se ha centrado en los niveles de proteína calicreínaen plasma, una proteasa de serina que se sabe que está involucrada en muchos procesos del cuerpo, incluida la coagulación de la sangre, y la vía clásica del complemento.
Todos los pacientes que recibieron una reducción de más del 60% de la calicreína plasmática, permanecieron libres de ataques después de las 16 semanas. El único paciente que no logró la reducción, que a su vez recibió la dosis más baja del estudio, experimentó un ataque leve de AEH con una inflamación menor en la mano después de una lesión deportiva. Sin embargo, no requirió ninguna intervención médica.
“Estamos encantados de ver que los pacientes que recibieron la primera dosis están libres de ataques durante aproximadamente un año o más, con NTLA-2002 demostrando un perfil de seguridad muy favorable. Estas notables reducciones en la tasa de ataque han sido constantes, incluso en pacientes con los síntomas más graves”, señala el director ejecutivo John Leonard en un comunicado, añadiendo que desde Intellia esperan que la terapia CRISPR, que está diseñada para inactivar el gen de la calicreína B1 (KLKB1), sea una terapia única para la enfermedad.