Matt Kapusta: Suspensión del programa de terapia génica

Apenas dos semanas después de mostrar resultados positivos en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), uniQure, cuyo CEO es Matt Kapusta, y su socio CSL han recibido una suspensión clínica de la Agencia del Medicamento de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) para su tratamiento de la enfermedad hemorrágica etranacogene dezaparvovec. La terapia génica ha estado en ensayos para la hemofilia B con la esperanza de que pueda proporcionar un enfoque único para curar eficazmente la afección. La compañía ha declarado que se ha descubierto que un paciente que recibió una dosis hace más de un año tiene una forma de cáncer de hígado. Todo su programa de terapia génica para la hemofilia B, incluido el estudio fundamental de fase 3 HOPE-B, se ha visto afectado por la suspensión, pero la compañía no espera que esto llegue a su cronograma para llevar el medicamento al mercado.