Zolgensma es un tipo de medicamento denominado de terapia génica. Contiene el principio activo onasemnogén abeparvovec, que contiene material genético humano. Se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad hereditaria grave e infrecuente.
La AME se produce cuando falta o se presenta una versión anormal de un gen necesario para producir una proteína esencial llamada proteína de supervivencia de las motoneuronas. La falta de la proteína SMN provoca la muerte de los nervios que controlan los músculos (motoneuronas). Esto provoca que los músculos se debiliten y se atrofien, con una pérdida eventual de movimiento.
Zolgensma tiene que ser administrado por un médico o enfermero que calculará la cantidad de Zolgensma según el peso del niño
Según la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), este medicamento actúa proporcionando una copia plenamente funcional del gen SMN, ayudando al organismo a producir una cantidad suficiente de proteína SMN. El gen se administra a las células en las que es necesario, utilizando un virus modificado que no provoca enfermedad en los seres humanos.
Zolgensma tiene que ser administrado por un médico o enfermero entrenado en el manejo de la enfermedad del niño. El médico calculará la cantidad de Zolgensma según el peso del niño. Zolgensma se administrará por vía intravenosa (en una vena) mediante una única perfusión (goteo) alrededor de una hora.