Bristol Myers Squibb ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de comercialización completa a luspatercept, una opción terapéutica primera en su clase, para el tratamiento de pacientes adultos con anemia asociada a beta-talasemia no dependiente de transfusiones (NDT).
Luspatercept está aprobado actualmente en la Unión Europea (UE), Estados Unidos y Canadá para el tratamiento de la anemia asociada a la beta-talasemia dependiente de transfusiones y los síndromes mielodisplásicos (SMD) de menor riesgo dependientes de transfusiones. La autorización de comercialización centralizada aprueba el uso de luspatercept en todos los estados miembros de la UE, así como en Noruega, Islandia y Liechtenstein.
“La beta-talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que expone a los pacientes a un riesgo importante de complicaciones clínicas a largo plazo debido a la anemia. Estoconlleva la necesidad de contar con opciones de tratamiento independientemente de la dependencia del paciente a las transfusiones de sangre. Este anuncio es una buena noticia para los pacientes de la UE con beta-talasemia asociada a anemia no dependiente de transfusiones que buscan opciones de tratamiento novedosas para reducir esta carga”, ha señalado el doctor Noah Berkowitz, vicepresidente de Desarrollo en Hematología de Bristol Myers Squibb.
“La aprobación de hoy representa la tercera indicación para luspatercept en Europa, y estamos deseando seguir evaluando esta opción terapéutica primera en su clase en diversas enfermedades afectadas por la carga que supone la anemia, en un amplio programa de desarrollo clínico”.
La aprobación de la CE de luspatercept se ha basado en los resultados del estudio de fase 2 BEYOND, que evalúa la eficacia y seguridad de luspatercept frente a placebo en 145 adultos con beta-talasemia NDT. Los pacientes podían recibir el mejor tratamiento de soporte, incluidas transfusiones de glóbulos rojos y fármacos quelantes del hierro
Luspatercept se está desarrollando y comercializando mediante una colaboración a nivel mundial con MSD tras la adquisición de Acceleron Pharma, Inc. por parte de MSD en noviembre de 2021. La autorización de comercialización centralizada no incluye la aprobación en Gran Bretaña (Inglaterra, Escocia y Gales).
"La aprobación de hoy representa la tercera indicación para luspatercept en Europa, y estamos deseando seguir evaluando esta opción terapéutica primera en su clase en diversas enfermedades afectadas por la carga que supone la anemia"
BEYOND (NCT03342404) es un estudio multicéntrico de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept (ACE-536) frente a placebo en adultos con beta-talasemia no dependiente de transfusiones. El estudio se divide en periodo de selección, periodo de tratamiento doble ciego (DBTP, por sus siglas en inglés) y periodo de seguimiento tras el tratamiento (PTFP, por sus siglas en inglés) y en él 145 pacientes fueron distribuidos aleatoriamente en una proporción 2:1 para recibir luspatercept o placebo. Todos los pacientes eran candidatos a recibir el mejor tratamiento de soporte, como transfusiones de glóbulos rojos, fármacos quelantes de hierro, tratamiento antibiótico, antiviral y antifúngico, y/o apoyo nutricional, según las necesidades.
El objetivo principal del estudio fue la proporción de pacientes que presentaron un aumento respecto al valor inicial de ≥1,0 g/dl en el promedio de los valores de hemoglobina durante un intervalo continuo de 12 semanas desde la semana 13 a la semana 24 de tratamiento en ausencia de transfusiones.
Los objetivos secundarios incluyeron el promedio del cambio en las puntuaciones de los dominios de cansancio y debilidad (CD) de los resultados referidos por los pacientes con beta- talasemia no dependiente de transfusiones (RRP-TNDT) y de la hemoglobina (Hb) basal.
Los resultados demostraron que 74 de 96 pacientes (77,1%) del grupo de tratamiento con luspatercept alcanzaron el objetivo principal del estudio, un aumento medio de Hb ≥1,0 g/dl con respecto al valor inicial, frente a 0 de 49 pacientes (0%) del grupo de placebo (P<0,0001).
En un objetivo secundario del estudio, 47 de 96 pacientes (49,0%) tratados con luspatercept alcanzaron un aumento medio de Hb ≥1,5 g/dl respecto al valor inicial desde la semana 37 a la 48 en ausencia de transfusiones frente a 0 pacientes (0%) en el grupo de placebo(P<0,0001). En el grupo de luspatercept, el 89,6% de los pacientes se mantuvo sin transfusiones en las semanas 1-24 frente al 67,3% de los pacientes del grupo de placebo (P=0,0013). Se observaron también mejoras en los resultados de calidad de vida referidos por los pacientes (cansancio y debilidad) que se correlacionan con aumentos en la Hb.
Se dieron reacciones adversas graves en el 11,5% de los pacientes (n=11) que recibieron luspatercept. Las reacciones adversas más frecuentes que se dieron en ≥10% de los pacientes tratados con luspatercept fueron dolor óseo (36%), cefalea (30%), artralgia (29%), dolor de espalda (28%), prehipertensión (23%), hipertensión (20%), tos (18%), diarrea (17%), síndrome pseudogripal (17%), astenia (13%), gripe (13%), insomnio (11%) y náuseas (10%).