La leucemia linfática crónica (LLC) o el mieloma múltiple también son consideradas enfermedades raras
La mayoría de las enfermedades raras hematológicas, sin embargo, están bien caracterizadas, lo cual constituye una importante ventaja con respecto a otras especialidades. Como señala José Luis Sastre, jefe de Hematología y Hemoterapia del Complejo Hospitalario de Ourense, “conocemos su comportamiento clínico, las alteraciones morfológicas de las células sanguíneas afectadas, las vías moleculares implicadas y las alteraciones citogenéticas que las definen”, apunta el experto. “Y lo que es más importante: a lo largo de los últimos años han aparecido fármacos para el tratamiento de algunas de ellas, fruto de la investigación conjunta de clínicos, investigadores e industria farmacéutica”, añade.No obstante, para algunas de estas enfermedades raras no se conocen sus causas, sus mecanismos patogénicos ni un tratamiento eficaz. Por ello “es menester continuar investigando para que, más pronto que tarde, se vayan desvelando las incógnitas y podamos pasar de diagnosticar a tratar y de paliar a curar”, explica Sastre. Por desgracia, señala, los tratamientos de muchas de estas enfermedades “son muy costosos” y el acceso a los mismos “está condicionado tanto por barreras económicas como por la falta de redes de soporte indispensables a nivel familiar, social y estatal”, señala.
“La importante necesidad de poner en valor la figura del cuidador principal de estos pacientes es frecuentemente olvidada”, denuncia el experto. “Ellos son un soporte fundamental y un nexo de información y referencia constantes”, añade. “Qué menos que hacerles sentir que ni ellos ni su ser querido enfermo están solos”.
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