Investigadores de la Facultad de Ingeniería Biomédica de la Universidad de la Columbia Británica (Canadá) han descubierto que un medicamento contra el cáncer podría tener potencial como tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
En su trabajo, publicado en la revista científica 'Science Translational Medicine', han evidenciado que el fármaco, conocido como inhibidor del receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF1R), ayudaba a ralentizar el progreso de la distrofia muscular de Duchenne en ratones al aumentar la resistencia de las fibras musculares.
"Esta es una clase de fármaco que ya se está utilizando en ensayos clínicos para tratar formas raras de cáncer. Descubrir que podría servir para un doble propósito como tratamiento de la distrofia muscular es increíblemente emocionante. Es muy prometedor y, con más pruebas, podría ayudar a prolongar y mejorar la calidad de vida de los pacientes", ha comentado Farshad Babaeijandaghi, primer autor del estudio.
"Descubrir que podría servir para un doble propósito como tratamiento de la distrofia muscular es increíblemente emocionante"
La DMD es un trastorno genético grave que conduce a la debilidad muscular progresiva y la degeneración debido a las interrupciones de la proteína distrofina, que ayuda a mantener las células musculares intactas. Es la enfermedad congénita más común.
Los síntomas de la DMD suelen aparecer en la primera infancia, y los pacientes se enfrentan a una mayor pérdida de la función muscular a medida que envejecen. A medida que la enfermedad avanza, muchos pacientes se ven obligados a utilizar ayudas para la movilidad, como una silla de ruedas, y la enfermedad acaba afectando a la función cardíaca y pulmonar. Aunque las mejoras en los cuidados cardíacos y respiratorios han aumentado la esperanza de vida en las últimas décadas, actualmente no hay cura.
"La distrofia muscular es una enfermedad devastadora que afecta a los niños a una edad temprana. Aunque esto no es una cura, podría retrasar significativamente la progresión de la enfermedad, ayudando a las personas a mantenerse móviles y sin silla de ruedas durante más tiempo. Podría utilizarse junto con otros tratamientos y enfoques emergentes de terapia génica dirigidos al defecto genético", afirma el autor principal del estudio, el doctor Fabio Rossi.
Los hallazgos sorprendieron a los investigadores mientras estudiaban inicialmente el papel de los macrófagos residentes (un tipo de glóbulo blanco) en la regeneración muscular.
El fármaco tuvo el efecto de cambiar el tipo de fibras musculares en el cuerpo del animal de fibras de tipo IIB, sensibles al daño, a fibras de tipo IIA/IIX, resistentes al daño
Durante la experimentación en ratones, descubrieron que los inhibidores del CSF1R, que reducen los macrófagos residentes, tenían el efecto inesperado de hacer que las fibras musculares fueran más resistentes al tipo de daño tisular inducido por la contracción que es característico de la distrofia muscular.
El fármaco tuvo el efecto de cambiar el tipo de fibras musculares en el cuerpo del animal de fibras de tipo IIB, sensibles al daño, a fibras de tipo IIA/IIX, resistentes al daño.