El pasado mes de junio la Asociación Duchenne Parent Project España denunció la negativa recibida por una familia en Cataluña para que su hijo, afectado por esta enfermedad rara, la distrofia muscular de Duchenne (DMD), comience a ser tratado con Ataluren, un medicamento aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés), comercializado en varios países de la Unión Europea y que está indicado específicamente para la mutación por la que se ve afectado.
No es la primera vez que las asociaciones de pacientes dan la voz de alarma sobre la falta de fármacos para esta enfermedad rara. Gracias a ellos, muchos afectados podrían retrasar los síntomas de la enfermedad y mejorar su calidad de vida, sin embargo, al prescribirse en España sólo a través de su uso compasivo, no todos pueden acceder a ellos.
Los medicamentos contra esta enfermedad mejoran la calidad de vida de los pacientes al retrasar los síntomas de la patología
De hecho, estos días Duchenne Parent Project España ha informado de la paralización de un ensayo clínico sobre un medicamento contra esta enfermedad. Summit Therapeutics, la farmacéutica que investigaba en el fármaco ha comunicado que “después de revisar los resultados de nuestro ensayo PhaseOut DMD, hemos tomado la difícil decisión de discontinuar el desarrollo de Ezutromid. Sabemos que esta decisión será una decepción para la comunidad Duchenne, pero por los datos recogidos estaba claro que aunque la medicina era bien tolerada, no generaba beneficio a los pacientes”.
Los resultados no han sido los esperados, ya que no han aportado ninguna evidencia de que este fármaco tenga un impacto significativo en retrasar el progreso de la enfermedad. “De modo que no podemos seguir apoyando su desarrollo. Ahora estamos trabajando con nuestros investigadores para cerrar todos los ensayos y extensiones del estudio PhaseOut DMD. Los pacientes en el ensayo deben contactar con sus médicos para más información”, afirman desde la farmacéutica.
Por último, la compañía ha agradecido el apoyo recibido por las asociaciones de pacientes alrededor del mundo en el desarrollo de este medicamento. Asimismo, visualizan un horizonte optimista en la investigación sobre la enfermedad gracias a que “hay numerosos ensayos y estudios abiertos” sobre DMD.