La Comisión Europea ha aprobado Camyzos (mavacamten) para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica (MCH) obstructiva sintomática en pacientes adultos. Una decisión que, como señalan desde la compañía farmacéutica desarrolladora del fármaco, Bristol Myers Squibb (BMS), convierte a este medicamento en el primer y único inhibidor alostérico y reversible de la miosina cardíaca aprobado en todos los estados miembros de la Unión Europea (UE), y en "el primer inhibidor de la miosina cardíaca que se dirige a la fisiopatología subyacente a la MCH".
La MCH obstructiva sintomática es una enfermedad cardíaca, a menudo hereditaria, que puede ser una condición crónica, debilitante y progresiva en la que los pacientes pueden experimentar síntomas de falta de aliento, mareos y cansancio, así como complicaciones graves, que alteran la vida, como insuficiencia cardíaca, arritmias, ictus y, en raras ocasiones, muerte súbita cardíaca.
Se estima que afecta a 400.000-600.000 personas en todo el mundo, pero muchos pacientes permanecen sin diagnosticar. La mayoría de los casos se detectan entre los 40 y 60 años, con unos síntomas que empeoran la calidad de vida de aquellos que la padecen. “Esta aprobación supone un hito importante para los pacientes de Europa, que ahora tendrán como opción terapéutica mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca, el primero en su clase, que trata la fisiopatología subyacente de la MCH obstructiva sintomática", indica el Dr. Samit Hirawat, principal responsable médico de BMS.
Dr. Hirawat: “Esta aprobación supone un hito importante para los pacientes de Europa"
La decisión de la Comisión Europea se basó en los resultados de los ensayos de fase 3, EXPLORER-HCM y VALOR-HCM, que reflejaron una significante eficacia del tratamiento, al mismo tiempo que corroboraron la seguridad de su administración.
ESTUDIOS EXPLORER-HCM y VALOR-HCM
El primer estudio, EXPLORER-HCM, reflejó a la semana 30 que el 37% de los pacientes alcanzaron una mejoría de la tensión de oxígeno venosa mixta (pVO2) de ≥1,5 ml/kg/min más una mejora de la clase de la NYHA de al menos 1 o bien una mejora de la pVO2 de ≥3,0 ml/kg/min sin empeoramiento de la clase de la NYHA. A su vez presentaron mejoras en el gradiente máximo del TSVI después de ejercicio; de la pVO2, de la clase de la NYHA, del CSS del KCCQ-23 y en la puntuación del dominio de falta de aliento del HCMSQ respecto al momento basal.
“Como investigador clínico líder del ensayo EXPLORER-HCM, estoy agradecido a los pacientes que desempeñaron un papel clave en esta aprobación y espero con ganas que Mavacamten esté disponible para los pacientes de la UE, que han esperado mucho por una nueva opción de tratamiento para esta enfermedad crónica", indica el Dr. Iacopo Olivotto, director de la Unidad de Miocardiopatías y Profesor Asociado de Medicina Cardiovascular en el Hospital Universitario Careggi de Florencia, Italia.
Dr. Olivotto: "Los resultados positivos de los dos ensayos de fase 3 demostraron que Mavacamten mostró eficacia en todas las variables principales y secundarias"
En el caso del estudio VALOR-HCM, los resultados demostraron que mavacamten redujo significativamente la variable principal compuesta de la decisión del paciente de pasar a TRS antes o en la semana 16 o los pacientes que seguían siendo candidatos a TRS (gradiente del TSVI ≥ 50 mmHg y clase III-IV de la NYHA o clase II con síncope o presíncope de esfuerzo) en la semana 16, con un 82% de los pacientes que ya no eran candidatos para el procedimiento quirúrgico o que decidieron no proceder a TRS después de 16 semanas de tratamiento.
"Los resultados positivos de los dos ensayos de fase 3 demostraron que mavacamten mostró eficacia en todas las variables principales y secundarias, incluidas mejoras en la capacidad de ejercicio y la carga de síntomas para estos pacientes", subraya el Dr. Olivotto. “Estamos orgullosos de llevar este tratamiento innovador a más pacientes de todo el mundo, reforzando nuestra dedicación continuada a transformar las vidas de los pacientes a través de la ciencia a escala mundial", concluye el Dr. Hirawat.