Esta semana la ministra de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, María Luisa Carcedo, ha explicado que el tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne no está incluido en el Sistema Nacional de Salud porque no hay evidencias científicas que lo abalen. Una postura en la que se han posicionado en otras ocasiones.
Carcedo llegó a pedir durante la sesión de control del pasado martes que el laboratorio presente nuevas evidencias que dejen clara la efectividad de medicamento Translarna.
Translarna fue aprobado de manera condicional por la EMA en 2014
A penas dos días después ha llegado la respuesta de PTC Therapeutics, laboratorio fabricante. En el comunicado, la farmacéutica explica que los estudios clínicos todavía están en marcha por lo que las conclusiones no se conocerán hasta 2021. Sin embargo, aseguran que estar “plenamente convencidos de la eficacia del medicamento”.
Desde PTC Therapeutics hacen un llamamiento a la calma debido a que se trata de un medicamento que todavía está en proceso por lo que “deberían evitarse declaraciones que puedan distorsionar la interpretación de los datos y de la adecuación de cada tratamiento, puesto que estas deberían responder exclusivamente a criterios técnicos y clínicos”.
El medicamento Translarna fue aprobado de manera condicional por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2014. Desde entonces ha renovado su autorización de manera anual considerando que su relación beneficio/riesgo sigue siendo positiva por lo que tiene que estar disponible para todos los pacientes europeos para los que esté indicado.