¿Prevenir o curar enfermedades en el útero? Podría ser una realidad gracias a la edición genética

Según informa la Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición (SEEN), la edición genética ya puede corregir prenatalmente enfermedades metabólicas en animales de laboratorio

Expresión génica. (Foto. Freepik)
Expresión génica. (Foto. Freepik)
Agustina Uhrig
15 octubre 2021 | 11:30 h

Hoy finaliza en Sevilla el 62 Congreso de la Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición (SEEN), que lleva en marcha desde el pasado miércoles 13 de octubre. Durante la charla inaugural del evento se ha profundizado en cómo la genética puede ayudar a investigar y curar enfermedades endocrinas con una alta incidencia e impacto socioeconómico y sanitario, como pueden ser la diabetes o la obesidad, ambas con un alto componente genético. 

Dr. Raúl Luque, presidente del Comité Científico del Programa del 62 Congreso de la SEEN. (Foto. SEEN)En este sentido, Dr. Raúl Luque, presidente del Comité Científico del Programa y co-moderador de la conferencia (a cargo del investigador del CSIC, el Dr. Lluís Montoliu), informa que si bien estamos aún en fases experimentales, la comunidad científica considera y ha demostrado la viabilidad de utilizar la edición genética con la técnica CRISPR (siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) para tratar y curar algunos tipos de cáncer.

"Aunque estemos en los primeros estadios de estas investigaciones y todavía será necesaria mucha experimentación y financiación por parte de los gobiernos, si la usamos de manera correcta, esta técnica de edición genética nos va a permitir tratar de manera mucho más eficiente diversos tipos de cánceres que son actualmente incurables en un futuro no muy lejano", apostilla el experto. Este sistema "ya ha permitido modificar células inmunitarias de pacientes para que se hagan más fuertes y efectivas a la hora de reconocer y atacar células tumorales de algunos cánceres sanguíneos", recoge el SEEN. 

Con estas técnicas de edición genética no solo se puede tratar el cáncer, sino que también son unas buenas aliadas a la hora de abordar patologías endocrinas muy prevalentes en nuestra sociedad, como son la diabetes o la obesidad

Por otro lado y en referencia a los hitos recientes más destacables, el Dr. Luque subraya que este sistema, ya ha permitido editar el genoma de las células inmunes T extraídas a varios pacientes con cánceres sanguíneos que no responden a los tratamientos actuales. "Tras volver a introducir estas células en los propios pacientes de donde provenían, se demostró que potencian su capacidad de reconocer a las células tumorales y atacarlas sin haber reacciones negativas en ninguno de los pacientes", comenta el doctor. "Esta ha sido uno de las primeras evidencias para demonstrar que la técnica es factible y segura y ha abierto el campo para trabajar e investigar en otros tipos de patologías", continúa el SEEN.

Con estas técnicas de edición genética no solo se puede tratar el cáncer, sino que también son unas buenas aliadas a la hora de abordar patologías endocrinas muy prevalentes en nuestra sociedad, como son la diabetes o la obesidad. Así, el Dr. Luque señala que "se ha comprobado que esta técnica ha permitido revertir la diabetes tipo II y la obesidad en modelos preclínicos experimentales, lo que abre un campo de investigación increíble en humanos, ya que este tipo de patologías son altamente prevalentes en nuestra sociedad actual".

Ya hay evidencia de su efectividad, "y a partir de ahora hay que demostrar su aplicación en humanos. Además, este tipo de técnicas también podrán ser aplicadas para el tratamiento de patologías tumorales de carácter endocrino, como son por ejemplo los tumores hipofisarios, neuroendocrinos y el cáncer de tiroides, puesto que muchas de ellas tienen una base genética. Los científicos serán capaces de manipular estos fallos genéticos y hacer que estas enfermedades se reviertan o se hagan más sensibles a terapias farmacológicas. El campo de aplicación es muy amplio, pero hay un futuro muy prometedor", asegura el Dr. Luque. 

"Los científicos están trabajando ahora en una estrategia para intervenir prenatalmente enfermedades congénitas que actualmente no tienen un tratamiento efectivo"

Por otro lado, el médico añade que se ha demostrado que la edición genética puede corregir prenatalmente enfermedades metabólicas en animales de laboratorio. Concretamente, se ha conseguido reducir los niveles de colesterol antes del nacimiento, desde el útero, modificando un gen que regula estos niveles. También se ha podido mejorar la función hepática y prevenir la muerte neonatal en un subgrupo de ratones con una mutación que causó la enfermedad hepática letal tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT1). 

"Los científicos están trabajando ahora en una estrategia para intervenir prenatalmente enfermedades congénitas que actualmente no tienen un tratamiento efectivo para la mayoría de los pacientes y que produce el fallecimiento o complicaciones graves en los bebés", asegura el especialista. 

Legislar éticamente, financiar y conectar a los investigadores para que puedan compartir toda la información es clave para que la edición genética se implante en el sistema sanitario. "En primer lugar, es importante acordar una legislación a nivel mundial que permita el uso controlado (por comités de bioética expertos) de este tipo de técnicas, sobre todo en las aplicaciones en humanos. Otro aspecto de vital importancia es obtener una mayor financiación por parte de las autoridades nacionales e internacionales que permitan realizar estudios más profundos de la aplicación de este tipo de técnicas en modelos preclínicos (que son altamente costosos) y en células humanas. Y, por último, que exista una mayor comunicación entre los diferentes grupos de investigación que estudian estas aplicaciones para aunar esfuerzos y luchar todos en el mismo sentido con el objetivo final de poder erradicar enfermedades humanas que son hoy en día incurables o son enfermedades raras", concluye el Dr. Luque. 

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