Este jueves, 8 de septiembre, se celebra el Día Mundial de la Fibrosis Quística, una enfermedad poco frecuente y hereditaria que afecta a 2.500 personas en nuestro país. En los últimos años los avances médicos han permitido hallar soluciones que mejoran exponencialmente la situación de los pacientes, sin embargo, estos fármacos no terminan de llegar a todas las personas que los necesitan en España. En este sentido, Guillermo Díaz, diputado del Grupo Parlamentario Ciudadanos, ha presentado al Congreso de Diputados una petición para que se explique la estrategia de prevención y abordaje de la fibrosis quística en niños en España,
En diciembre de 2021 los pacientes mayores de 12 años con fibrosis quística con mutación mutación F508del accedían finalmente a Kaftrio, después de más de 500 días de espera desde la aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). En enero de 2022 la EMA autorizó este medicamento también para niños de entre 6 y 11 años. Durante este tiempo se ha observado una mejora en los pacientes mayor de la que se esperaba en los ensayos clínicos. Sin embargo, los niños españoles no pueden acceder a este fármaco.
"La restricción no permite la adecuada administración del fármaco a pacientes con un peso inferior a 30 kilogramos (kg)"
"La restricción no permite la adecuada administración del fármaco a pacientes con un peso inferior a 30 kilogramos (kg) o, lo que es lo mismo, a una gran mayoría de estos pacientes pediátricos", indica Guillermo Díaz. Además, añade, "es muy normal que sea necesario ajustar las dosis del tratamiento a lo largo del proceso, pero las restricciones afectan a la disponibilidad de las dosis más bajas, lo que hace aumentar el riesgo de una mala administración de este fármaco".
Ante esta situación, el Grupo Parlamentario de Ciudadanos pregunta al Gobierno: ¿qué medidas tienen previstas para facilitar el acceso a los pacientes pediátricos de Kaftrio?; si tiene previsto abordar las restricciones a los pacientes que pesen menos de 30 kg; ¿qué acciones prevé para abordar la necesidad terapéutica de estos pacientes?; si se modificarán las restricciones impuestas como piden profesionales y pacientes, y ¿qué acciones está propiciando el Gobierno para facilitar e impulsar la investigación en fibrosis quística en niños?.
"La fibrosis quística es un ejemplo de cómo el acceso a nuevos tratamientos no siempre soluciona la problemática que enfrentan los pacientes de enfermedades raras como esta, puesto que los detalles que se imponen a la hora de administrar estos tratamientos en nuestro país en muchas ocasiones acaban por limitar el acceso de los pacientes a estas soluciones, perjudicando sus perspectivas de mejora y de convivencia con su enfermedad", concluye el escrito presentado al Congreso.