La terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring y uniQure, Hemgenix, será el fármaco más caro del mundo. Tras recibir la aprobación de la Agencia del Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), no sólo se convierte en la primera terapia génica aprobada para este raro trastorno sino que también será el medicamento más costoso con un precio de 3.5 millones de dólares (3.359.892 euros) por dosis.
Hemgenix está aprobado para pacientes que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX o tienen hemorragia grave o episodios de sangrado espontáneo.
“El medicamento generará ahorros significativos en los costes para el sistema de atención médica en general y reducirá significativamente la carga económica de la hemofilia B al reducir las tasas de sangrado anuales, eliminar la terapia profiláctica y generar niveles elevados de factor IX que duran durante años", apuntaron desde CSL Behring en un comunicado enviado por correo electrónico a Fierce Pharma.
La hemofilia B es causada por un defecto genético que hace que los pacientes no produzcan suficiente factor IX, una proteína que ayuda a formar coágulos de sangre y es producida principalmente por el hígado
Además, la compañía advirtió que todavía el precio no refleja los descuentos anticipados que brindarán para la terapia, incluidos los acuerdos basados en el valor con pagadores comerciales. Desde el Instituto de Revisión Clínica y Económica de Boston (ICER) apuntaron que el precio justo para esta terapia debería ser 2,9 millones de dólares (2.783.911 euros).
En cuanto a la propia hemofilia B, es causada por un defecto genético que hace que los pacientes no produzcan suficiente factor IX, una proteína que ayuda a formar coágulos de sangre y es producida principalmente por el hígado. Antes de este avance, los pacientes tenían que recurrir a infusiones profilácticas para completar los niveles bajos del factor de coagulación de sangre.
APROBACIÓN FDA
La FDA otorgó la aprobación en base a los resultados del ensayo HOPE-B, este es el ensayo de terapia génica más grande en el trastorno hasta la fecha con 54 participantes. Los resultados apuntan que de siete a 18 meses después de la infusión, las tasas anuales de sangrado promedio de los pacientes se redujeron en un 54% en comparación con el período inicial de seis meses. Un 94% de los pacientes dejó de usar la profilaxis después del tratamiento con Hemgenix, poniendo fin a su terapia continua anterior.