El acceso pediátrico a los últimos tratamientos para la fibrosis quística, "pronto una realidad"

Se calcula que para este verano España apruebe las indicaciones pediátricas para Kaftrio y otros tratamientos de fibrosis quística, una decisión que ya autorizada por la FDA y la EMA

Una niña con fibrosis quística ordena sus medicamentos (Foto. Fundación Española de Fibrosis Quística)
22 abril 2022 | 14:20 h

Los últimos años de investigación han supuesto una revolución en los tratamientos de la fibrosis quística. Aunque esta enfermedad rara que produce una importante acumulación de moco espeso en diferentes partes del cuerpo, principalmente los pulmones, y que tiene una potencial mortalidad no tiene cura, la esperanza de vida se ha mejorado en los últimos años, e incluso con los últimos fármacos se plantea que los pacientes ya no morirán a causa de esta enfermedad. 

Estos últimos tratamientos son fármacos que han conseguido frenar la enfermedad, como el caso de Kaftrio, recientemente aprobado en España. Como explica el Dr. Óscar Asensio de la Cruz, coordinador de la Unidad de Fibrosis Quística del Hospital Universitario Parc Tauli y presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística, cuando los pacientes toman estos fármacos dejan de tener exacerbaciones pulmonares y bronquiales, que comienzan a dañar los órganos por la inflamación y las infecciones provocando el empeoramiento de la enfermedad.

Actualmente Kaftrio solo está disponible para los mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F580del en España. A nivel europeo, recientemente la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha ampliado la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y ya ha sido autorizado también por la Comisión Europea para su comercialización en Europa, y, según ha podido saber Consalud.es, se espera que en este verano llegue su indicación también a nuestro país y se incluya en las prestaciones de Sanidad.

"La presentación pediátrica de Kaftrio tiene excelentes resultados frenando el deterioro que produce la FQ"

En el corto tiempo que lleva disponible Kaftrio en España, "las personas que han podido beneficiarse de él nos transmiten a diario el gran cambio que notan y la mejor calidad de vida que les ha producido", indica el presidente de Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ) y la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), Juan Da Silva. Él mismo recuerda que se conoce que "la presentación pediátrica tiene excelentes resultados frenando el deterioro que produce la FQ".

En el caso de otros fármacos con el principio activo ivacfator (Orkambi, Symkevi y Kalydeco), todos con indicación pediátrica, también se está a la espera de que sean incluidos en la cartera del Sistema Nacional de Salud (SNS). "Consideramos que estas indicaciones de moduladores dirigidos a otros rangos de edad deben de estar igualmente disponibles para ganar tiempo mientras Kaftrio no llega para esas edades o en aquellos casos en donde los médicos consideren".

Y ante todo ello, el  el colectivo de personas con fibrosis quística, familiares y profesionales médicos que representa la Fundación Española de Fibrosis Quística"quiere insistir en la necesidad de invertir en prevención, de dar a muchos niños y niñas con fibrosis quística la oportunidad de un futuro nunca visto hasta ahora, poder frenar el deterioro que les produce su enfermedad antes de que éste sea irreversible", señalan en nota de prensa.

30% SIN TRATAMIENTO

La llegada de tratamientos cada vez más eficaces para el abordaje de la fibrosis quística está suponiendo un cambio de paradigma de la enfermedad. Y aunque la investigación está permitiendo mejorar la calidad de vida de la gran mayoría de estos pacientes, e incluso su supervivencia, todavía no hay una solución para el 100% de las personas con fibrosis.

Como señalan desde la Federación, el 30% de los pacientes no pueden beneficiarse todavía de ninguno de los tratamientos moduladores existentes debido a que tienen otras mutaciones. La investigación continúa, también para estos pacientes, y en esas son las actuales estrategia, también encontrar una cura.

“Los avances en investigación de estos últimos 10 años han sido enormes y nos muestran la importancia de apostar por la investigación. Desde la Fundación seguiremos luchando para encontrar una cura o nuevas terapias, apoyando la investigación y trabajando para que el acceso a esos tratamientos en España sea lo más ágil posible. Mirando sin complejos al futuro, un futuro que nunca fue tan esperanzador”, concluye el presidente Juan Da Silva.

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