3 MILLONES DE PERSONAS EN ESPAÑA

Europa pone el foco en los medicamentos huérfanos: el 95% de las enfermedades raras sin tratamiento

Inequidad en el acceso, demoras, falta de innovación y tratamiento para 30 millones de europeos. Pacientes, laboratorios y políticos se unen para reivindicar la realidad de las enfermedades raras o poco frecuentes

Actualmente, hay autorizados 132 medicamentos huérfanos en Europa, pero solo 58 se han llegado a comercializar en nuestro país (Foto. Frepik)
Actualmente, hay autorizados 132 medicamentos huérfanos en Europa, pero solo 58 se han llegado a comercializar en nuestro país (Foto. Frepik)

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28.06.2022 - 13:00

Con la mirada puesta en la presidencia española del Consejo de la Unión Europea en 2023, el Congreso de los Diputados ha recibido este martes el encuentro dirigido por la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Alianza Europea de Pacientes con Enfermedades Raras (Eurordis) para analizar la estrategia europea hacia los medicamentos huérfanos, los tratamientos dirigidos a enfermedades poco frecuentes que afectan al 7% de la población mundial. “Los retrasos que existen en el acceso de los medicamentos huérfanos es el reto y la armonización europea es el camino para alcanzar la igualdad”, ha manifestado Rosa Mª Romero Sánchez, presidenta de la Comisión de Sanidad y Consumo del Congreso de los Diputados.

Actualmente, solo el 20% de las 6.172 enfermedades poco frecuentes identificadas en Europa son investigadas y, en consecuencia, sólo el 5% de ellas cuenta con medicamentos, según datos de Feder. En los últimos años el acceso a medicamentos huérfanos y la aparición de más de 200 nuevas terapias ha mejorado el abordaje de estos pacientes, pero no es suficiente. “Los pacientes precisan que se les garantice el acceso a los medicamentos existentes en Europea, se elimine la inequidad y se les escuche”, ha indicado Juan Carrión, presidente de Feder.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene, a cifras de abril de 2022, 132 medicamentos huérfanos aprobados, de ellos, el 95% están comercializados en Alemania, pero solo el 50% en España (58 fármacos). “Mientras las familias estamos esperando, la enfermedad avanza”, ha añadido Carrión.

“Estamos hablando de 30 millones de pacientes en Europa sin tratamiento, en nuestro país 3 millones”

En 2020, el Parlamento Europeo aprobó la “Estrategia farmacéutica europea: nuevos horizontes para medicamentos huérfanos”, con el objetivo de responder a los 30 millones de pacientes europeos que no ven sus necesidades cubierta. Con esta estrategia y los siguientes planes que se están desarrollando para 2023, como espacios de conocimiento compartido, se busca dar respuesta a los retos de invisibilidad de estos pacientes, a la escasa investigación básica para gran parte de las enfermedades raras y ultrarraras y a la poca información existente de estas patologías.

“Estamos hablando de 30 millones de pacientes en Europa sin tratamiento, en nuestro país 3 millones, en eso tenemos que focalizarnos”, ha manifestado María José Sánchez Losada, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Para esto es preciso identificar los retos existentes de las necesidades no cubiertas y abordar las principales prioridades a las que dar respuesta desde todos los agentes que intervienen: laboratorios, instituciones políticas, pacientes… En este sentido la estrategia europea permite crear un marco estable para la investigación, la innovación y el acceso.

Porque, como han señalado durante esta jornada diferentes profesionales de farmacia, de los servicios sanitarios, portavoces de la Comisión de Sanidad y los pacientes, es preciso potenciar la investigación, recortar el tiempo de demora en el acceso a los tratamientos, favorecer los programas de acceso precoz antes de la autorización de los fármacos o mejorar los intercambios de información, para que los tratamientos den respuesta a estos pacientes.

INCENTIVOS A LA INVESTIGACIÓN

Los datos evidencian una pérdida de competitividad en Europa con respecto a otras regiones del mundo, a lo que se suma una falta de acceso a dichas innovaciones, como ha señalado Jordi Cruz, patronato de la Fundación Feder. Desde Eurordis, señalan la necesidad de generar un sistema modulado de incentivo para las enfermedades sin opción terapéutica, incentivos mayores si la farmacéutica acude rápido a los reguladores, crear fondos europeos para el abordaje de trastornos más complejos con espacios para datos adicionales para revaluar el tratamiento. “Es el momento de crear un ecosistema oportuno para desarrollar nuevos tratamientos”, ha señalada María Cavaller, miembro del departamento de Eurordis.

“Estamos viviendo una verdadera crisis de acceso que hay que abordar no solo en Europa, sino también en España”

“Todo lo que apoye a la ciencia será bienvenido a la hora de desarrollar nuevos fármacos y a la innovación. Además, es necesario crear protocolos muy claros para tener accesos más rápidos y equitativos”, ha manifestado Sánchez Losada. Actualmente existen barreras económicas, científicas, regulatorias. “Estamos viviendo una verdadera crisis de acceso que hay que abordar no solo en Europa, sino también en España. Estamos muy lejos de los países de nuestro entorno”, ha remarcado Iciar Sanz de Madrid, directora de departamento internacional de Farmaindustria.

EL PAPEL DE LA ADMINISTRACIÓN

¿Está la Administración preparada para reducir los tiempos de demora? “Es necesario estimular la sostenibilidad para invertir en investigación, incentivar la financiación y los ensayos clínicos que permiten conocer el estado de los tratamientos que se están desarrollado y el acceso al tratamiento. Podemos subsanar un reglamento fijándose en otros países”,  ha respondido Pedro Irigoyen, director general de gestión económico-financiera y farmacia del servicio madrileño de salud.

“Es innegable el esfuerzo que se está haciendo desde las Comunidades Autónomas y el Ministerio de Sanidad para evaluar los tratamientos. 2021 fue el año que más medicamentos huérfanos se aprobaron y financiaron”, ha recordado Vicente Alonso, director general de asistencia sanitaria del servicio extremo de salud. “Si vamos de la mano la industria farmacéutica, los pacientes, las agencias reguladoras y los Gobiernos seguro que llegaremos a buen puerto”.

“Hay que encontrar el punto de equilibrio que sea buenos para todos, hay que ser audaces. Se abre el espacio europeo con un flujo continuo de desarrollo de medicamentos. Estamos ante una oportunidad y hay que hacerlo bien”, ha indicado César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps).

“Tenemos un reto común en Europa, debemos garantizar la equidad en el acceso de los tratamientos e impulsar una estrategia en España para dar respuesta a estos tratamientos. Necesitamos que lleguen los tratamientos huérfanos con un proceso ágil y en tiempo”, ha concluido Juan Carrión.

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