Este martes, 19 de julio, pacientes de atrofia muscular espinal (AME) se han acercado al Ministerio de Sanidad para entregar las más de 70.000 firmas recibidas en Change.org para que se les permita acceder a los tres tratamientos con los que cuenta esta enfermedad neuromuscular poco frecuente.
"Para los pacientes con atrofia muscular espinal estar en tratamiento significa seguir con vida. Una enfermedad neurodegenerativa como la AME te hace perder algo cada día, movilidad, voz, fuerza, aumentar las dificultades para respirar… y eso implica perder independencia, aumentar nuestras complicaciones de salud que nos llevan a urgencias y necesitar largos ingresos hospitalarios", explican desde la Fundación de Atrofia Muscular Espinal (FundAME).
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) tiene aprobado desde hace unos años tres tratamientos indicados para esta enfermedad. Estos tres tratamientos, nusinersén (Spinraza), onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) y risdiplam (Evrysdi), han demostrado tener un papel importante en el avance de esta enfermedad neurodegenerativa. No la cura, pero permite que el deterioro no avance de forma tan rápida.
"En otros países europeos como Francia, Alemania o Italia tratan a todos los pacientes con AME, pero en España no. ¿Por qué?"
Sin embargo, Sanidad ha autorizado su comercialización con una serie de restricciones más altas que lo establecido en Europa. Los pacientes con nusinersén se ven obligados a cumplimentar un protocolo en el que se establecen unos niveles de mejoría, si no se cumplen se les retira el medicamentos. Onasemnogene abeparvovec está destinado a los pacientes a partir de seis meses, pero los diagnósticos tardíos hacen que muchos pacientes no puedan acceder al tratamiento. Y el caso de risdiplam, la reciente comercialización ha establecido que los pacientes de inicio tardío no se beneficien de este fármaco por "falta de evidencias clínicas" de sus efectos, cuando en Europa sí se recoge a esta población.
"En otros países europeos como Francia, Alemania o Italia tratan a todos los pacientes con AME, pero en España no. ¿Por qué?", indica FundAME."Cuando los avances en investigación no llegan a los pacientes, es un paso atrás y España está a la cola de Europa en la financiación de fármacos innovadores. Nos movilizamos para solicitar al Ministerio de Sanidad tratamientos para todos los pacientes con AME, sin restricciones”, ha señalado esta mañana Rodrigo Gómez, patrón de FundAME.
“A Federación ASEM nos parece necesario que se luche por el acceso a los tratamientos. Muy pocas enfermedades neuromusculares tienen tratamiento y para una que lo tiene, es inadmisible que se le niegue el acceso o se le retire a los pacientes” ha comentado Nieves Rodríguez, miembro de la junta directiva de la Federación ASEM.
También han acudido pacientes como Marta de Diego que ha señalado que "no entendemos que el Ministerio de Sanidad considere nuestras mejorías no sea suficiente, cuando en una enfermedad neurodegenerativa simplemente frenar su avance es un gran beneficio. En mi caso, no estoy recibiendo tratamiento y risdiplam es mi única opción terapéutica”. El tratammiento les permite masticar, asearse a sí misma o hablar sin cansarse.
Junto a las firmas se ha entregado una carta a Carolina Darias, Ministra de Sanidad, pidiéndole su ayuda para los pacientes con AME.