Un nuevo ensayo clínico, publicado en el 'New England Journal of Medicine', concluye que el tratamiento con inmunoterapia es seguro y eficaz para los bebés con leucemia.
La inmunoterapia con blinatumomab mejora notablemente la tasa de supervivencia --del 66% al 93%-- de los niños con una forma agresiva de leucemia linfoblástica aguda (LLA). Además, el tratamiento tuvo menos efectos secundarios. A la vista de los resultados, blinatumomab se convertirá en el tratamiento estándar en todo el mundo para los bebés con esta forma agresiva de leucemia, señalan los autores.
Tres cuartas partes de los bebés con leucemia linfoblástica aguda (LLA) presentan un fallo particular en el ADN de sus células leucémicas. La denominada reordenación KMT2A da lugar a una forma agresiva de LLA con mal pronóstico. A pesar de la intensificación de la quimioterapia, el pronóstico de estos bebés no ha mejorado en las últimas décadas.
La quimioterapia intensiva funciona muy bien en la mitad de los bebés. Pero en la otra mitad de los niños, la enfermedad reaparece al cabo de dos años, o los niños mueren a causa de la enfermedad o, a veces, de los efectos secundarios de la terapia. El 90% de las recidivas (cuando el cáncer reaparece) se producen durante los dos años de tratamiento.
El blinatumomab se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por otro conectando las células inmunitarias con las células leucémicas y eliminándolas
La inmunoterapia con el fármaco blinatumomab ya se ofrece a algunos adultos y niños mayores con LLA. Aún no estaba claro si este tratamiento también se tolera bien y es eficaz en los bebés. El blinatumomab se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por otro. Esto conecta las células inmunitarias con las células leucémicas y las elimina.
Investigadores del Centro Princesa Máxima de oncología pediátrica de los Países Bajos dirigieron un ensayo clínico internacional que analizaba la seguridad y eficacia de blinatumomab en bebés con LLA.
Entre 2018 y 2021, 30 niños de 9 países fueron tratados con blinatumomab. Este se añadió al tratamiento de quimioterapia existente, el denominado protocolo Interfant-06. El equipo comparó los resultados con los de 214 niños que habían sido tratados en años anteriores con la terapia estándar Interfant-06: el mismo tratamiento, sin blinatumomab.
La tasa de supervivencia de los bebés que recibieron un mes de inmunoterapia además de quimioterapia fue significativamente mayor: el 93% de ellos seguían vivos dos años después del diagnóstico, frente al 66% de los niños que sólo habían sido tratados con quimioterapia en el pasado. Esto sitúa la supervivencia de los bebés con una reordenación KMT2A en sus células leucémicas al nivel de la supervivencia media de los niños mayores con esta forma de cáncer de la sangre.
Dos años después del diagnóstico, el 18% de los bebés tratados con blinatumomab vieron reaparecer el cáncer o murieron a causa de la enfermedad. Esto también indica una fuerte mejora en comparación con los bebés tratados dentro del protocolo Interfant-06, sin inmunoterapia. En ese grupo, el 51% sufrió una recidiva o falleció durante los dos años de tratamiento con quimioterapia.
Rob Pieters: "la supervivencia de los niños con leucemia linfoblástica aguda ha aumentado a más del 90% en las últimas décadas, pero la tasa de curación de los bebés se ha quedado atrás"
La doctora Inge van der Sluis, oncóloga pediátrica y farmacóloga clínica del Centro Princesa Máxima de oncología pediátrica, que dirigió el estudio clínico, destaca que se hayan conseguido tantos progresos para los bebés con LLA. "La adición de inmunoterapia a la quimioterapia conduce a una supervivencia mucho mejor y a menos efectos secundarios --explica--. Ya conocíamos esta inmunoterapia por los estudios realizados en otros grupos de pacientes. Esta es la primera vez que probamos blinatumomab como tratamiento de primera línea, y por primera vez en niños tan pequeños", subraya.
Según apunta, "se trata de un estudio pequeño, pero con un resultado lo suficientemente claro como para que todos los bebés con esta forma de leucemia reciban ahora inmunoterapia como parte del tratamiento estándar. Queremos confirmar el efecto de blinatumomab en un estudio más amplio con más niños. También queremos ver si los bebés se benefician de dos ciclos de blinatumomab y una reducción de la quimioterapia, con el fin de mejorar aún más su calidad de vida", afirma.
Por su parte, el doctor Rob Pieters, director médico y oncólogo pediátrico del Centro Princesa Máxima de Oncología Pediátrica, que dirige el grupo de investigación que ha llevado a cabo el estudio, resalta que "la supervivencia de los niños con leucemia linfoblástica aguda ha aumentado a más del 90% en las últimas décadas, pero la tasa de curación de los bebés se ha quedado atrás. Estos niños pequeños tienen muchas más probabilidades de sufrir una leucemia aguda linfoblástica", indica.