Hoy, Día de las Enfermedades Raras, la Asociación para la Innovación en la Atención y los Cuidados a Pacientes con Enfermedades Raras (Aineer), impulsada por un grupo de especialistas en Farmacia Hospitalaria, ha puesto en marcha el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (Observemhe).
En palabras del farmacéutico especialista en farmacia hospitalaria y director del Obsevatorio, el Dr. José Luis Póveda, "se trata de un espacio de encuentro abierto a pacientes, profesionales, administración e industria farmacéutica con el objetivo de generar conocimiento sobre medicamentos huérfanos y enfermedades raras y contribuir a la innovación en los cuidados a estos pacientes, facilitar la mejor toma de decisiones y que las personas afectadas tengan un mejor acceso a la información y los tratamientos".
Tal y como informa Aineer, en España se estima que alrededor de tres millones de familias sufren dificultades por padecer una enfermedad rara y menos de un 5% de estos pacientes tiene un tratamiento. Estas enfermedades raras son potencialmente mortales e incapacitantes y además, en muchos casos no existe información sobre las mismas, ni para los pacientes ni para los profesionales.
En esta línea, los medicamentos huérfanos "son aquellos que se destinan a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad rara o ultrarara. Su comercialización resulta poco probable sin incentivos adicionales al contar con población muy dispersa, y muy heterogénea y sobre la que es más difícil llevar a cabo investigación de la misma forma que se realiza para el resto de patologías. Esto conlleva que se presenten mayores dificultades e incertidumbres a la hora de decidir si un fármaco se autoriza, se comercializa, se financia y se generaliza su acceso". Al hilo, el Observatorio ofrece "numerosos informes sobre acceso y reembolso público de los medicamentos huérfanos, así como informes sobre la evolución de la investigación clínica de estos medicamentos".
Y es que en los últimos años, el Dr. Póveda explica que ha habido un compromiso "importante" por parte de la sociedad y la Administración "para impulsar la investigación y dar posibilidades terapéuticas a los pacientes y se ha constatado un impulso muy notable en la aprobación de nuevos tratamientos por la Unión Europea, pero debe continuar porque no es suficiente".
Los pacientes y cuidadores expresan "dificultades para acceder a información fiable y de calidad sobre el tratamiento y sobre el manejo y conservación de los fármacos"
Para Aineer, uno de los elementos clave en la creación de este observatorio son los pacientes, tanto su participación como buenas prácticas de humanización. "Para ello es fundamental contar también con formación especializada sobre el abordaje de las Enfermedades Raras destinada a los propios profesionales sanitarios y al empoderamiento de pacientes y familiares con estas patologías". Esta plataforma ofrece "una gran cantidad de materiales, webinars, encuestas, documentos de trabajo y programas formativos llevados a cabo por profesionales de la salud de toda España que pueden ser de utilidad a los distintos agentes implicados, así como a los propios pacientes".
Por su parte, el Observemhe cuenta con estudios cualitativos y encuestas realizadas con asociaciones de pacientes donde muestran sus necesidades y las de sus familias. Necesidades que "van más allá del abordaje clínico para mejorar la atención recibida en su tratamiento". Como ejemplo, el estudio "Expectativas de las asociaciones de pacientes en relación con la información y la activación de pacientes con EERR desde los Servicios de Farmacia de Hospital (SFH)”, donde los pacientes y cuidadores expresan "dificultades para acceder a información fiable y de calidad sobre el tratamiento y sobre el manejo y conservación de los fármacos". Al hilo, proponen disponer de "mejores canales de información para resolver sus dudas así como de un profesional de referencia en los servicios de Farmacia Hospitalaria". Más tiempo y empatía en la relación entre el farmacéutico y los pacientes, así como materiales informativos más sencillos, entendibles y accesibles, son otras de las reivindicaciones de las familias.
Otra de las novedades de Observemhe es que presenta un "Programa de Buenas Prácticas de Humanización de los Servicios de Farmacia Hospitalaria", que ofrece herramientas para facilitar una asistencia humanizada a los pacientes con enfermedades minoritarias y que sirvan como base para la acreditación de las condiciones estructurales y organizativas. Incluye, por ejemplo, un Cuestionario de auto-evaluación online que permite a los profesionales conocer las áreas de mejora y compararse con la media de los Servicios de Farmacia de su entorno. Y es que la formación de los profesionales y de las asociaciones de pacientes es "otro de los puntales de esta plataforma". Por esta razón, a día de hoy se puede acceder a diversos webinars celebrados donde se ponen de manifiesto estrategias digitales de aproximación al paciente, así como los retos de la participación de los pacientes en los proyectos de I+D.
Observemhe dispone también de un espacio denominado “+Visibles” que pone a disposición de profesionales, gestores sanitarios, sociedades científicas y asociaciones de pacientes para dar visibilidad a novedades y contenidos de actualidad relacionados con los Medicamentos huérfanos que deseen difundir.